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國藥集團奮力打通罕見病藥物可及“最后一公里”

發(fā)布時間：2025-03-03

罕見病，也被稱為“孤兒病”，在中國患病率小于1/萬。

近年來，國藥集團聚焦罕見病“無藥可用”“治療成本高昂”“用藥困難”等核心難題，自主研發(fā)攻克關(guān)鍵技術(shù)壁壘，提升罕見病用藥可及性，以 100% 的努力，為 1?全力以赴，以實際行動為罕見病患者點亮希望之光。

讓罕見病患者“用得上”

在罕見病領(lǐng)域，藥物可及性一直是一個核心問題。用不上藥、用不起藥、無法足量用藥等困境深深困擾著罕見病患者。

國藥控股各級子公司及專業(yè)藥房積極發(fā)揮供應(yīng)鏈體系優(yōu)勢，成功引進(jìn)多款罕見病治療藥物，并持續(xù)助力特藥平臺、“慈善援助”“慈善捐贈”等項目。

2025年1月，國藥控股完成托夫?注射液Tofersen國內(nèi)的?批進(jìn)?，該注射液將為中國漸凍癥患者帶來全新的治療契機。

四川SPS+專業(yè)藥房積極與廠家對接，引進(jìn)等40多種罕見病治療藥品。2024年以來累計服務(wù)2500多名罕見病患者，推動多項罕見病患者慈善援助項目落地，幫助罕見病患者節(jié)省購藥費用70多萬元。

國藥國際一直以來致力于推動罕見病藥引進(jìn)和保障，自2018年起協(xié)同有關(guān)醫(yī)療機構(gòu)先后完成數(shù)款罕見病治療藥品的批量臨時進(jìn)口工作。

2018年，國藥國際罕見病藥品項目組成立，首個任務(wù)就是保障國內(nèi)腎上腺皮質(zhì)癌患者的穩(wěn)定用藥需求。面對國外廠家起初不愿合作的局面，項目組與國外制藥公司反復(fù)周旋、真誠溝通，最終成功完成臨床急需罕見病藥品臨時進(jìn)口任務(wù)，為數(shù)百名患者送去了“生的希望”。

2021年，1500余名嬰兒痙攣癥患兒即將面臨停藥困境。在國家有關(guān)部委的指導(dǎo)與支持下，國藥國際成功將藥品配送至全國50家定點醫(yī)院，緩解了上千名患兒階段性用藥難題。

2023年11月，國藥國際接到批量進(jìn)口治療杜氏肌營養(yǎng)不良癥（DMD）的地夫可特片的緊急用藥需求。僅僅62個工作日，國藥國際成功完成藥品進(jìn)口，并在北京協(xié)和醫(yī)院交付開出我國內(nèi)地首張?zhí)幏健?/p>

讓罕見病患者“被關(guān)愛”

多年來，國藥控股SPS+專業(yè)藥房持續(xù)關(guān)注罕見病群體，與多地醫(yī)保局合作建設(shè)罕見病關(guān)愛中心。同時，針對罕見病用藥、新特藥品提供全球?qū)に幣c預(yù)訂服務(wù)，為罕見病患者提供藥物治療管理、患者教育、病程關(guān)懷等全周期關(guān)愛服務(wù)，持續(xù)構(gòu)筑罕見病關(guān)愛體系，滿足罕見病群體的迫切所需。

在2月28日國際罕見病日當(dāng)天，國控湖北攜手湖北省慈善總會啟動“罕見病兒童守護(hù)計劃項目”。該項目依托湖北省罕見病診療協(xié)作網(wǎng)，通過搭建兒童罕見病康復(fù)醫(yī)療、慈善援助、志愿幫扶等診療生態(tài)及多層次醫(yī)療保障體系，為省內(nèi)18歲以下困難家庭兒童罕見病患者提供全面、系統(tǒng)的幫扶與治療。國控湖北將積極發(fā)揮藥品保障供應(yīng)體系優(yōu)勢，積極參與項目醫(yī)療診斷體系、藥品援助體系的搭建，為項目提供全方位支持。